Da 11 a 44 mesi liberi da progressione: la nuova terapia per i gliomi arriva in Italia, anche Bologna ha contribuito allo sviluppo del farmaco

Dopo l'approvazione europea, è attesa a breve la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dei provvedimenti che consentiranno l'accesso anche nel contesto italiano di vorasidenib, prima terapia mirata per i gliomi di grado 2 con mutazione IDH. Si tratta della prima innovazione terapeutica sviluppata specificamente per questi tumori cerebrali negli ultimi vent'anni, che si va ad aggiungere alle precedenti opzioni terapeutiche molto efficaci in questi pazienti come radioterapia e chemioterapia.

Per la prima volta, i pazienti con glioma di grado 2 con mutazione IDH dispongono di una terapia sviluppata per agire sul meccanismo biologico alla base della malattia per rallentarne la progressione.

I gliomi rappresentano circa il 30% di tutti i tumori primitivi del sistema nervoso centrale, comprendono forme molto diverse per aggressività e prognosi. Tra queste, le varianti caratterizzate da mutazione IDH colpiscono frequentemente giovani adulti, spesso tra i 20 e i 40 anni, nel pieno della vita lavorativa e familiare.

Fino a oggi il trattamento principale era la chirurgia, seguita, quando necessario, da radioterapia e chemioterapia, con il successivo monitoraggio periodico della malattia in attesa di eventuali segni di progressione. Una prospettiva particolarmente delicata per pazienti spesso giovani e in piena attività lavorativa e familiare.

Nell'ambito dello studio internazionale INDIGO, al quale ha partecipato anche l'Oncologia del Sistema Nervoso dell'Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna diretta da Enrico Franceschi, vorasidenib ha quasi quadruplicato la sopravvivenza libera da progressione, portandola da 11 a 44 mesi e ritardando in modo significativo la necessità di ulteriori trattamenti come radioterapia e chemioterapia.

L'Istituto bolognese ha partecipato alla ricerca fino al 2023, contribuendo alle evidenze scientifiche che hanno reso possibile l'approvazione del farmaco in Europa, ed è centro partecipante in studio europeo attualmente in corso che sta valutando l'impiego del farmaco anche nella fase successiva a radioterapia e chemioterapia, con l'obiettivo di mantenere più a lungo i benefici ottenuti dai trattamenti e ritardare un'eventuale ripresa della malattia.

La prima terapia target per i gliomi con mutazione IDH. Vorasidenib è una terapia mirata destinata ai pazienti il cui tumore presenta una specifica alterazione genetica, chiamata mutazione del gene IDH. Questa mutazione induce le cellule tumorali a produrre una sostanza che ne favorisce la crescita e ne sostiene lo sviluppo nel tempo. Il farmaco blocca il funzionamento della proteina alterata responsabile di questo processo, rallentando la

progressione della malattia. A differenza delle terapie tradizionali, che agiscono in modo più ampio sulle cellule tumorali, vorasidenib interviene su uno specifico meccanismo biologico del tumore, individuabile attraverso gli esami molecolari eseguiti sul tessuto prelevato durante l'intervento chirurgico.

L'Oncologia del Sistema Nervoso dell'IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna segue ogni anno circa 300 pazienti con tumori del sistema nervoso centrale, prende parte a studi clinici nazionali e internazionali ed è coinvolta nei principali programmi di ricerca dedicati ai tumori cerebrali. Rappresenta uno dei punti di riferimento italiani per la neuro-oncologia ed è impegnata nella presa in carico multidisciplinare dei pazienti con tumori cerebrali, dall'inquadramento diagnostico ai trattamenti più innovativi, con una costante attività di ricerca clinica e traslazionale.