THERAPY4ALL - Towards therapies for mitochondrial diseases
Pubblicato il
21/02/2025
IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche
Sintesi
Missione M6 C2 2.1
Finanziamento: 999.735 €
Questo studio è incentrato sulla rapida translazione sui pazienti di alcuni approcci terapeutici destinati alle malattie mitocondriali.
L’obiettivo è quello di sfruttare modelli cellulari e animali già disponibili ai gruppi di ricerca coinvolti, con sperimentazione preclinica in uno stadio avanzato di evidenze di efficacia.
La sperimentazione in vivo su singoli pazienti si fonda sull’ utilizzo di molecole “off label” già approvate per l'uso nell'uomo con indicazioni diverse. Lo studio è coordinato dal Prof. Valerio Carelli (Neurogenetica).