M6 C2 2.1 - THERAPY4ALL - Towards therapies for mitochondrial diseases
Codice Progetto: PNRR-MR1-2023-12377223 (sezione del bando Malattie Rare (MR)
Progetto iniziato il 31/8/2024 e si concluderà il 30/8/2026 con possibilità di proroga di 6 mesi approvata dal Ministero della Salute
Soggetto Attuatore/beneficiario: IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche dell’Azienda USL di Bologna,
Finanziamento approvato: 999.735 euro
N. 4 Unità Operative partecipanti :
UO 1 IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche (ISNB), Bologna - Prof. Valerio Carelli, euro 254.565
UO 2 Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano – Dott.ssa Valeria Tiranti, euro 243.960
UO 3 Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB) – CNR, Cagliari - Dott.ssa Alessia Indrieri, euro 241.910
UO 4 AOU Policlinico "G Martino" di Messina - Prof.ssa Olimpia Musumeci, euro 259.300
siamo in attesa di ricevere dal Ministero della Salute l’importo a titolo di acconto da distribuire a tutte le Unità Partecipanti, pari al 40% del finanziamento assegnato
Oggetto
Le malattie mitocondriali sono singolarmente rare o ultrarare, ma globalmente le circa 300 forme al momento note rappresentano la più comune malattia genetica nell'uomo. Questo ambito della medicina è da oltre 30 anni una delle aree di eccellenza di ricerca del nostro istituto.
L'ambizione è di sfruttare modelli cellulari e animali già disponibili ai gruppi di ricerca coinvolti, e per cui la sperimentazione preclinica è in uno stadio avanzato di evidenze di efficacia, tale per cui nel caso dell'utilizzo di molecole riproponibili off label, perché già approvate per l'uso nell'uomo con indicazioni diverse, potrebbe sfociare nella sperimentazione in vivo su singoli pazienti, come nel caso della Rapamicina. Altri approcci più innovativi potrebbero avvalersi di un rapido avanzamento delle conoscenze tramite la sperimentazione sui nostri modelli preclinici (organoidi derivati dai pazienti e modelli animali), quali la manipolazione di specifici microRNA o l'uso di tecnologie di veicolazione dei mitocondri e del loro DNA tramite vescicole extracellulari.
